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统计分析计划-统计

统计分析计划（statistical analysis plan, SAP），指基于临床试验方案，确定的涉及统计分析技术和操作细节的独立文件，包括对主要和次要评价指标及其他数据进行统计分析的详细过程。

定义

意向性治疗分析集-统计

意向性治疗分析集（intention-to-treat analysis set, ITTS），指又称“ITT 分析集”。由所有经过随机分组的受试者组成的分析集。

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安全集-统计

安全集（safety analysis set, SS），指由所有随机化后至少接受一次治疗且有安全性评价的受试者组成的分析集，用于评价安全性与耐受性。

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符合方案集-统计

符合方案集（per protocol set, PPS），指由充分依从于试验方案的受试者组成的分析集，以确保这些数据可能会展现出治疗的效果。

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全分析集-统计

全分析集（full analysis set, FAS），指由尽可能接近符合意向性治疗原则的理想的受试者组成的分析集，从所有随机化的受试者中以最少的和合理的方法剔除受试者后得到。

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统计分析集-统计

统计分析集（analysis set），指用于统计分析的数据集。事先需要明确定义，并在盲态审核时确认每位受试者所属的分析集。

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Ⅳ期临床试验-统计

Ⅳ期临床试验（phase Ⅳ clinical trial），指新药上市后的进一步研究。其目的是考察在广泛使用条件下的药物的疗效和不良反应，评价在普通或者特殊人群中使用的利益与风险关系以及改进给药剂量等。

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Ⅲ期临床试验-统计

Ⅲ期临床试验（phase Ⅲ clinical trial），指临床开发的确证性研究阶段，其目的是进一步验证药物对目标适应症患者的治疗作用和安全性，评价利益与风险关系，是药物注册申请和审查的主要依据。

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关键试验-统计

关键试验（pivotal trial），指为药品审批提供决定性证据的临床试验。证明一种治疗的安全性和有效性，并估计常见不良反应的发生率而开展的试验。通常是临床试验过程中的III 期试验。

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概念验证-统计

概念验证（proof of concept, PoC），指在早期临床研究阶段进行的验证候选药物的药理效应是否可以转化成临床获益的试验。

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Ⅱ期临床试验-统计

Ⅱ期临床试验（phase Ⅱ clinical trial），指基于I 期试验结果，初步探索药物治疗有效性并继续监测药物安全性与病人不良反应的试验。

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剂量毒性曲线-统计

剂量毒性曲线（dose-toxicity curve），指以剂量为自变量，以毒性为因变量的表现剂量与毒性之间关系的曲线图。

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最优生物学剂量-统计

最优生物学剂量（optimal biological dose,OBD），指根据试验目标确定的临床最优剂量。

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II期推荐剂量-统计

II 期推荐剂量（recommended phase Ⅱ dose,RP2D），指根据I 期试验结果以及受试者反应确定的适用于II 期试验的药物临床用量。

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最大耐受剂量-统计

最大耐受剂量（maximum tolerated dose,MTD），指临床试验中，药物不引起受试对象出现某种严重不良反应的最大剂量。

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剂量限制毒性-统计

剂量限制毒性（dose limit toxicity, DLT），指限制药物剂量进一步增加的不可接受的毒性反应阈值。

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扩展队列-统计

扩展队列（expansion cohort），指在临床研究早期的初始剂量递增阶段获得一定研究数据之后（剂量递增研究尚在进行中），或紧随递增研究之后进行的三个或以上具有特定队列研究目的的额外患者队列。

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药代动力学分析-统计

药代动力学分析（pharmacokinetics analysis），全称“药物代谢动力学分析”，指对药物在人体内的吸收、分布和消除过程的定量分析。

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键盘设计-统计

键盘设计（keyboard design），指一种基于贝叶斯后验分布区间划分的剂量探索方法。将毒性后验概率划分为一组等宽的剂量区间（键），并根据具有最高后验概率的键计算剂量增减边界。试验结束后，根据毒性率的保序估计选择最大耐受剂量。 ...

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贝叶斯最优区间设计-统计

贝叶斯最优区间设计（Bayesian optimal interval design, BOIN），指一种基于贝叶斯理论，根据预设的目标毒性率设置毒性耐受区间的下界和上界，通过最小化剂量分配错误决策的概率来确定药物的最大耐受剂量的方法。

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