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P 值累加法-统计

P 值累加法（method based on sum of P-values，PSM），指一种对各个阶段统计检验的 P 值分别取权重相加作为检验统计量的方法。

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逆正态合并P 值法-统计

逆正态合并P 值法（inverse normal method of combining independent p values），指一种将适应性设计中各阶段统计检验的 P 值变换为其标准正态分布下的分位数后进行线性合并的分析方法。

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鲍尔-克内法-统计

鲍尔-克内法（Bauer-Köhne method），指一种根据费希尔结合检验原理将多次独立检验的 P值结合起来进行显著性检验的方法，由鲍尔和克内在1994 年提出，并应用于适应性设计临床试验中。

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多重适应性设计-统计

多重适应性设计（multiple adaptive design），指一个试验中采用两种或两种以上适应性调整方法的试验设计。

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两阶段适应性设计-统计

两阶段适应性设计（two-stage adaptive design），指将一个试验分为两个阶段，适应性调整前是第一阶段，适应性调整后是第二阶段。在第一阶段结束时进行期中分析，依据预先设定的修改计划，对第2 阶段的试验进行适应性修改。

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Ⅰ/Ⅱ/Ⅲ期无缝设计-统计

Ⅰ/Ⅱ/Ⅲ期无缝设计（seamless phase I/II/III design），指一种创新性的研究策略，通过将传统上分阶段进行的Ⅰ期安全性评估、Ⅱ期剂量探索和疗效初步验证以及Ⅲ 期确证性研究整合到一个连续统一的试验框架中，实现研究阶段间的动态过渡与数据共享。 ...

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Ⅰ/Ⅱ期无缝设计-统计

Ⅰ/Ⅱ期无缝设计（seamless phase I/II design），指一种组合了 I 期和II 期试验的设计。在 I 期试验中确定最大耐受剂量水平，在II 期试验中适应性地将患者随机分配到合适的剂量组中以确定临床给药剂量。

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Ⅱ/Ⅲ期无缝设计-统计

Ⅱ/Ⅲ期无缝设计（seamless phase II/III design），指一种在同一研究中包含 II 期和 III 期试验，允许在期中分析时进行治疗或剂量选择并与对照组进行有效性比较的试验设计。

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适应性无缝剂量选择设计-统计

适应性无缝剂量选择设计（adaptive seamless dose-finding design），指将两个试验无缝连接，在前期试验结束时做剂量选择，并将所选剂量用于后期试验，最终分析所有受试者数据的试验设计方法。

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无缝设计-统计

无缝设计（seamless design），指一种将多期独立的试验合并为一个试验进行或整合多期试验数据进行分析的设计方法。主要包括操作无缝设计和推断无缝设计两种类型。

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预测功效-统计

预测功效（predictive power, PP），指在考虑当前观察到的期中分析数据和未来数据的不确定性条件下，试验最终达到显著性结果的概率。

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条件功效-统计

条件功效（conditional power, CP），指在给定当前观察到的治疗效果和试验进展程度的前提下，如果假设当前趋势持续不变，到研究结束时能够检测出具有临床意义的治疗差异的可能性。

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希望区间-统计

希望区间（promising zone），指又称“前景区”。在临床试验期中分析中，预先设定的允许调整试验设计的区间，若实际的期中分析统计量落入该区间，则需试验的增加样本量。

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非盲态样本量再估计-统计

非盲态样本量再估计（unblinded sample size re-estimation），指在试验进行过程中，基于治疗分配信息已知的期中数据重新估计样本量的过程。

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盲态样本量再估计-统计

盲态样本量再估计（ blinded sample size re-estimation），指在试验进行过程中，基于治疗分配信息未知的期中数据重新估计样本量的过程。

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样本量再估计-统计

样本量再估计（sample size re-estimation, SSR），又称“样本量重新估计”，指在试验进行过程中，根据预先设定的期中分析计划，利用累积的试验数据重新计算样本量，以保证最终的统计检验能达到预先设定的目标或修改后的目标，并同时能够控制 I 类错误率。 ...

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亚组效应-统计

亚组效应（subgroup effect），指不同人群之间治疗效果的差异，体现了分组因素对研究药物治疗效果的影响。

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适应性设计-统计

适应性设计（adaptive design），指又称“自适应设计”。按照预先设定的计划，在期中分析时使用试验期间累积的数据对试验做出相应修改的临床试验设计。

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重复置信区间-统计

重复置信区间（repeated confidence interval, RCI），指在试验的各个期中分析时间点建立一系列的置信区间，并保证这些置信区间同时包含试验总体参数目标值的概率可以达到置信水平。

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安全停止-统计

安全停止（stopping for safety），指在试验期间，出于安全性考虑停止试验的策略。

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