小胖在论坛上转悠了一阵子了，发现有很多同学对优效、等效和非劣效试验都做过一些讨论，小胖不才，在这里再给大家解释一下，权当班门弄斧，如有偏颇，大家尽管拍砖，就算小胖来找残吧，所谓小胖不入地狱，谁入地狱，小胖开博开讲了。。。
先从优效性试验开讲吧。顾名思义，优效性试验的目的是显示试验药物的疗效优于对照药。优效性检验的第一步往往是对两组进行统计学检验，看看有没有显著性差异。当两组有显著性差异后，下一步就得判断两组之间的差异是否有临床意义。这里小胖需要强调的是，统计学显著性差异并不意味着差异有临床意义。举个极端的例子，只要样本量足够大，10000甚至100000，哪怕是0.01的差异都能有统计学意义，但这个0.01的差异当然在临床上是不会被认可的。考虑到这一点，当计算优效性试验的样本量时，你假设的两组差异必须在临床上是有意义的。
关于优效性试验还有一个大家常碰到的问题是，究竟是单侧检验还是双侧检验呢？其实这个问题统计学界本身存在着争议，至于具体争议，小胖就不在此赘述了，小胖想让大家知道的是，现在通常优效性试验取的都是双侧0.05显著水平。
至于具体的统计检验，可通过双侧0.05显著水平或双侧95％可信区间两种方法来实现，当然了优效性试验要求p<0.05，或两组疗效（治疗－对照）之差的95％可信区间的下限大于0。

今天小胖就罗唆到此，下次继续。。。休息。。。