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MMRM (七)
正如小胖前边提到的,MMRM的出现是对传统的LOCF的一大挑战,LOCF自身的缺陷使得它从一开始就备受各方的质疑,而MMRM一出现,便成为人们研究的热点,特别是MMRM与LOCF的比较,很多统计专家都通过不同的方面对两者进行了比较,其中Ohidul Siddiqui,等人根据25项NDA submission以及模拟研究对LOCF和MMRM进行了比较:
Ohidul Siddiqui, H. M. James Hung, and Robert O’Neill. MMRM VS. LOCF: A COMPREHENSIVE COMPARISON BASED ON SIMULATION STUDY AND 25 NDA DATASETS. Journal of Biopharmaceutical Statistics, 19: 227–246, 2009.
文中为了比较LOCF和MMRM,进行了两项模拟研究。对三种不同缺失机制下的治疗效应估计和检验的偏倚以及I类错误都进行了评估。模拟研究结果显示,LOCF可导致治疗效应估计较大的偏倚,并大大增加了统计检验的I类错误,而MMRM导致的偏倚则较少,在MCAR或MAR甚至部分MNAR数据情况下,能较好地控制I类错误。
而对从25项NDA submission中得到的48个临床试验数据集的分析发现,MMRM在控制I类错误和减少偏倚方面优于LOCF。
正如这篇文章中提及的,MMRM对LOCF的最大优势在于两点:一是减少偏倚,更好地控制I类错误。
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