研究目的（一）

 

开展一项临床试验，首先我们必须有一个研究目的，也就是我们想通过临床试验要解决什么问题，对于肿瘤临床试验也不例外。对于肿瘤临床试验来说，针对疗效常见的主要研究目的无非分为两种情况：一种情况是证实一种治疗优另一种治疗，而另一种情况是证实一种治疗非劣于另一种治疗。对此，小胖在这里不再赘述，小胖在这里重点讨论的是肿瘤临床试验中关于治疗方案的选择，这一点与很多别的治疗领域有一些不同。下边我们来看一下常见的几种情况：

 

（1）B  vs.  A：

 

对于某一种肿瘤疾病，现已存在一种比较公认的治疗（A），我们研发出一种新的治疗(B)，这种新的治疗(B)能取得更好的疗效，或者说疗效相当，但在安全性或别的方面更有优势。

 

例1 ：Gordon AN, et al. Long-term survival advantage for women treated with pegylated liposomal doxorubicin compared with topotecan in a phase 3 randomized study of recurrent and refractory epithelial ovarian cancer. Gynecol Oncol. 2004 Oct;95(1):1-8.

 

这个试验的目的是比较两种化疗药物pegylated liposomal doxorubicin和topotecan治疗复发性和难治性卵巢癌，研究设计为pegylated liposomal doxorubicin疗效优于topotecan。

 

主要基于这个试验，FDA和EMEA批准pegylated liposomal doxorubicin用于铂类基础化疗后进展或复发的卵巢癌患者的治疗。

 

 

例2：M. E. R. O’Brien1 et al. Reduced cardiotoxicity and comparable efficacy in a phase III trial of pegylated liposomal doxorubicin HCl (CAELY /Doxil) versus conventional doxorubicin for first-line treatment of metastatic breast cancer. Annals of Oncology. 2004; 15: 440–449.

 

这个试验的目的是比较两种化疗药物pegylated liposomal doxorubicin和conventional doxorubicin一线治疗转移性乳腺癌的疗效和安全性的研究，本研究设计为在疗效方面pegylated liposomal doxorubicin非劣效于conventional doxorubicin，但在心脏安全性方面pegylated liposomal doxorubicin优于conventional doxorubicin。

 

主要基于这个试验，EMEA批准pegylated liposomal doxorubicin用于高危心脏病的转移性乳腺癌患者的单药治疗。

 

待续。。。