亚组分析（Subgroup Analysis）（二）

 

在临床试验中，我们接触最多的也是使用最多的亚组分析情况，其实是主要目的是证实总体疗效即研究的检验假设是建立在整个病人人群基础上的，然后进行一些亚组分析。我们首先需要对整个病人人群的疗效进行统计检验，然后根据一线基线特征划分的亚组进行亚组分析，而从本质上来说，这些亚组分析都是一些探索性分析。

 

这种情况下的亚组分析就会出现以下几种不同的情况：

 

（1）整个目标病人人群的总体疗效是显著的，各个亚组分析的疗效结果和总体疗效结果也是一致的，这种情况最为理想，总体疗效被证实了，而亚组分析的结果也可以对总体疗效起到支持作用，还可以探索一下哪个亚组的疗效会相对更好些，当然药监部门在整个目标疾病人群中批准你这个药，那也没有什么问题。

 

（2）整个目标病人人群的总体疗效是显著的，但各个亚组之间的疗效不一致，甚至某个亚组发现不利的治疗效果，这种情况就比较复杂了，如果这种现象无法解释，或者其它的信息也证实这种情况的存在，那么在药物批准时这个亚组人群就有可能被排除在外。

 

 

（3）整个目标病人人群的总体疗效没有显著意义，亚组分析疗效也没有显著意义，OK，这种情况最简单也最糟糕，所有结果都是阴性的，自然就没有什么可以说的了，也没啥指望了，你可以洗洗睡了。。。

 

（4）整个目标病人人群的总体疗效没有显著意义，但某个亚组分析的疗效有显著意义，这种情况基本可以判你死缓，因为仅仅依靠基于探索性的某个亚组分析的疗效显著性结果，人家基本是不会批准你的药在这个亚组人群中使用的；当然小胖说死缓意思是说亚组分析的结果可以为你下一步研究提供检验假设，即你可以在下一个研究中就仅仅研究这个药在这个亚组人群中的疗效，从而有可能证实这个药在这个特定人群中的疗效，从而有可能批准这个药在这个人群中的使用。

 

下几篇博文，小胖将结合几个亚组分析的实例对上边这几种情况做一简单介绍。