终点（九）

例4：

2000年9月26日，Cell Therapeutics公司宣布其新药Trisenox(arsenic trioxide)被FDA批准用于复发或标准治疗无效的急性早幼粒细胞白血病。而此审批的pivotal试验为一项在9个中心进行的Trisenox治疗40例复发/难治的急性早幼粒细胞白血病的研究。试验结果发现，70％的病人达到了完全缓解，而且平均在开始服用Trisenox两个月内便达到完全缓解，并且大多数达到完全缓解的病人在中位期为16个月的随访时间内仍无进展。

上边这个例子便是根据肿瘤应答情况（objective response）即完全缓解来批准药物的一个例子，其实分析起来，有以下几个原因：

（1）研究疾病是非常严重的疾病，目前缺乏有效的治疗，比如复发或其他标准治疗无效的疾病。在这个例子中，研究的疾病就是复发或标准治疗无效的急性早幼粒细胞白血病，其目前的治疗一般是毒性较高和很少有效的。

（2）对于白血病来说，完全缓解与减少感染、出血和血制品的支持疗法有关，所以完全缓解被认为是一种可以接受的临床获益终点

而从上例中，大家也会发现其pivotal试验只是一个single arm试验，这便是前边小胖提及的用Objective response rate作为终点的一大优点，便是可接受单组试验中的缓解率作为审批的依据。

其实上边这个例子比较具有代表性，即有时在一些难治或复发的恶性血液肿瘤中，完全缓解可以作为药物审批的依据。