亚组分析（Subgroup Analysis）（八）

（2）FDA承认并不是所有试验都能事先规定好亚组分析，这时就需要一些探索性的亚组分析，我们也可以称为post hoc亚组分析。一般来说，FDA只允许post hoc亚组分析仅仅用来证实药物在整个试验人群中的疗效。

如果申办者不能证明药物在整个试验人群中足以让FDA批准的疗效，那么就算你在某个亚组的疗效具有显著意义，也不能仅仅依靠这个亚组的结果来批准你的药物在这个亚组人群中使用。FDA还没有仅仅基于亚组分析结果而批准药物的先例。当然FDA允许申办者利用亚组分析来作为你开展下一个试验的依据，通过下一个试验来证实亚组分析的发现。这就是我们所说的你可以通过亚组分析，来产生你下一个试验的检验假设，从而进一步证实你在亚组的疗效。当然你再做一个试验会花费更多的时间和成本。而且FDA也不允许你把第一个试验中亚组分析的数据和你开展的下一个验证亚组疗效试验的数据合并起来进行分析，获得这个亚组疗效的阳性结果。

另一方面，即使申办者证实了药物在整个试验人群中的疗效和安全性，但FDA还会要求你证实药物在他规定的几个亚组人群中是有效和安全的，以此来验证你在整个试验人群中的结果。如果某个亚组没有显示出药物的疗效或者说显示出一些副作用，那么FDA可能只批准药物在已证实安全和有效的人群中，而把这个亚组人群排除在批准人群之外。

综上所述，FDA在亚组分析中还是持比较保守态度的，因此我么在进行亚组分析时一定要充分考虑到这一点，最好把亚组分析当作一种探索性的分析，而不是把它当作确切结论甚至你批准药物的一种依据。