亚组分析（Subgroup Analysis）（六）

 

亚组分析实例4：

 

Burmeister BH,et al. Surgery alone versus chemoradiotherapy followed by surgery for resectable cancer of the oesophagus: a randomised controlled phase III trial. Lancet Oncol. 2005 Sep;6(9):659-68.

 

这是一项关于单独手术对比化放疗后手术两种方案治疗可切除食管癌的研究。主要疗效指标为PFS，研究假设为与单独手术相比，化放疗后手术是否可以改善可切除食管癌病人的PFS。本研究事先规定根据性别、行为状态、肿瘤部位、组织分型、肿瘤大小、肿瘤分级以及年龄进行亚组分析。

 

研究结果发现，在总体人群中，单独手术组和化放疗后手术组中位PFS分别为12个月和16个月，HR=0.82, [95% CI: 0.61–1.10], 两组没有统计学差异。但亚组分析发现，组织分型为squamous cell carcinoma的食管癌亚组人群中，化放疗后手术组PFS优于单独手术组，

p=0.014。

 

本研究的结论为与单独手术相比，化放疗后手术并不能显著改善可切除食管癌病人的PFS。然而，需要进一步的研究来评价化放疗后手术在squamous cell carcinoma型的食管癌中的疗效。

 

 

以上这个例子中的亚组分析情况其实就是小胖在小胖说统计之一七零中提到的亚组分析的第四种情况，即整个目标病人人群的总体疗效没有显著意义，但某个亚组分析的疗效有显著意义。

 

在上边这个例子中，研究的假设检验建立在整个可切除食管癌病人基础上，但根据食管癌分型进行了亚组分析。由于整个人群的疗效没有显著意义，因此在总的研究结论方面是阴性的，即“与单独手术相比，化放疗后手术并不能显著改善可切除食管癌病人的PFS”。即使squamous cell carcinoma型食管癌亚组分析的疗效是有显著性差别的，也不能仅据此就得出在squamous cell carcinoma型食管癌中化放疗后手术优于单独手术的确切结论。但是，squamous cell carcinoma型食管癌亚组分析的疗效结果可以为下一步的研究提供检验假设或者说依据，正如本研究的结论中所说的“需要进一步的研究来评价化放疗后手术在squamous cell carcinoma型的食管癌中的疗效。”

 

上边这个例子就是小胖所说的死缓的一种，即你不能根据此研究的亚组分析结果来下确切的结论，上升到批准的高度，就是人家不会批准你的，但这个亚组分析的结果可以为你下一步研究提供检验假设，即你可以在下一个研究中就仅仅研究这个药在这个亚组人群中的疗效，从而有可能证实这个药在这个特定人群中的疗效，从而有可能批准这个药在这个人群中的使用。