亚组分析（Subgroup Analysis）（三）

 

亚组分析实例1：

 

Oettle H,et al. Adjuvant chemotherapy with gemcitabine vs observation in patients undergoing curative-intent resection of pancreatic cancer: a randomized controlled trial. JAMA. 2007 Jan 17;297(3):267-77.

 

这是一项关于吉西他滨辅助化疗胰腺癌切除术后病人的随机对照研究，关于研究设计方面有以下描述：

 

The primary end point of the trial was disease-free survival. The study was designed to reject the null hypothesis that adjuvant chemotherapy with gemcitabine did not improve disease-free survival.

 

 

即本研究的主要疗效指标为DFS（Disease-free survival），研究假设为gemcitabine辅助治疗是否可以改善胰腺癌切除术后病人的DFS。

 

 

而关于亚组分析进行了如下描述：

 

Survival analyses were also performed in subpopulations stratified by resection status (R0 vs R1), T status (T1-2 vs T3-4) and nodal status (N– vs N+).

 

即本研究规定对疗效按照手术切除情况（R0 和 R1），T情况（T1-2 和T3-4）以及结节情况（N– 和N+）进行亚组分析。

 

而结果发现：

 

	DFS，Median（mo）
	Gemcitabine	Observation	P值
所有病人	13.4	6.9	<0.001
手术切除情况
R0	13.1	7.3	<0.001
R1	15.8	5.5	<0.001
T情况
T1-2	48.2	10.0	0.02
T3-4	12.9	6.7	<0.001
结节情况
N-	24.8	10.4	0.003
N+	12.1	6.4	<0.001

 

以上这个例子中的亚组分析情况其实就是小胖在小胖说统计之一七零中提到的亚组分析的第一种情况，即研究的检验假设是建立在总体人群的基础上的，然后进行亚组分析，而结果为整个目标病人人群的总体疗效是显著的，各个亚组分析的疗效结果和总体疗效结果也是一致的。在主要目的即总体疗效被证实后，特定人群的亚组分析可以起到支持或探索的作用。所谓支持作用就是指各个亚组的疗效和总体疗效都是一致的，比如上例中各个亚组中，Gemcitabine都优于Observation，从而更加支持了总体疗效Gemcitabine优于Observation的结论；而所谓探索作用是指可以看一下那个亚组人群的疗效会相对更好一点，上例中我们就可以看出Gemcitabine在手术切除情况为R1，T情况为T1-2，或结节情况为N-的病人中疗效会更好的启示。最后的结果，当然是人家Gemcitabine被批准用于胰腺癌切除术后病人的辅助化疗，皆大欢喜。。。