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2. 疗效分析

疗效分析一般是临床试验最核心的部分，因为大部分临床试验的主要目的或者说主要的检验假设都是建立在疗效分析的基础上。但即便是这样，在你对主要疗效或次要疗效终点进行统计检验前，必须首先对它进行一个最基本的描述吧。

在连续性变量方面，临床试验中现在最常见的疗效终点莫过于所谓的change from baseline了，这时在你比较组间差别前，首先我们最常见的应该是对各组各个访视值以及与基线相比的变化值作一简单描述。此时的描述，最常规的便是均值，标准差，中位数，最小最大值等，一般我们还可以通过figure的形式加以直观的呈现。下边才是你采用ANOVA,ANCOVA,还是mixed model等各种统计方法进行组间比较的时候。

在分类型变量方面，最常见的便是类似response rate等之类的两分类变量，我们首先需要做的是用频数表的形式，列出具体的频数和百分比，然后再用诸如卡方检验、fisher精确检验、CMH、logistic以及一些复杂的混合模型进行统计比较。

在time to event变量方面，也就是所谓的生存变量方面，我们首先做到的也是对具体变量的描述性分析，最常见的就是通过Kaplan-Meier来进行诸如中位生存时间、Q1, Q3，甚至各个时间点生存概率的描述；这时对生存变量的描述还有一个必不可缺的便是Kaplan-Meier生存曲线，而通过这一曲线可直观地反应生存情况。下一步你便可以采用log rank检验或者COX回归等进行相应的统计分析和比较了。当然在这里，小胖要提到的一点是，有些情况下，虽然你的变量是time to event，但由于你的event rate很低，这时再用Kaplan-Meier来进行估计很多时候就没有多大意义，因为这是很可能你的中位生存时间、Q1, Q3都是无法估计的。这时你可以直接采用频数表的形式，汇报event rate即可，即当作简单的两分类变量来处理，而后边的比较你便可直接采用fisher exact检验。